简介:摘要 研究表明HOX基因与白血病的发生发展有着密切联系。HOX基因与早期造血干细胞的功能有关,又参与了后期造血细胞的分化与系定向分化过程,其表达异常可导致白血病的发生。RNA干扰技术是双链RNA(double strand RNA,dsRNA)介导的序列特异性转录后引起同源靶基因表达沉默,从而阻断靶基因的表达,是一种高效的基因阻断技术。利用RNAi技术,抑制HOX基因的表达,可能成为白血病基因治疗的新途径,本文对RNA干扰HOX基因用于白血病基因治疗的研究作一综述。
简介:基因治疗的关键技术是基因转移,包括治疗基因的选择、基因导入系统的选择,同时还包括治疗基因的高效靶向表达及对此表达的调控.而导入系统是基因治疗的核心技术,是基因治疗是否能够进入临床的关键之一,因而始终是基因治疗研究的重点和难点.基因治疗从1989年开始进行临床试验到今年已走过了整整10年,10年的基因治疗临床试验已表明,基因治疗不仅作为一个新的生物医学概念为人们所接受,而且作为一种新的治疗手段和方法被广大研究人员和临床工作者所实践.到目前为止所进行的多数研究表明,基因治疗临床试验总体上是安全、有效和易于操作的.本文就基因转移系统近年来的研究进展及10年来基因治疗的发展、应用前景和可能存在的问题作一介绍.