造血干细胞与基因治疗

国际上临床基因治疗从1991年开始,至今有关的基础研究已取得很大进展,但一些重大难题尚未解决。例如:基因转染的载体、目的基因体内转染的靶向性、目的基因在体内表达的水平和时间的调控以及有治疗效果基因的选择和寻找等。美国几例ADA基因治疗病例,其带有目的基因的细胞在病人体内维持时间太短。为了使目的基因能在病人体内长期或永久地表达,必须选一种能在体内自我更新和自我维持的永不消亡的细胞,作为目的基因的宿主细胞。于是,造血干细胞便成为最理想的目的基