美国FDA批准Elelyso治疗戈谢病

(整期优先)网络出版时间:2012-03-13
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美国食品药品管理局(FDA)于5月1日批准Elelyso(taliglucerasealfa)作为长期酶替代疗法治疗一种罕见的遗传疾病——戈谢病(Gaucherdisease)。戈谢病患者的身体不能产生足够的葡糖脑苷脂酶,而这种酶缺乏会导致脂肪物质(脂类)在脾脏、肝脏、肾脏和其他器官中积聚。