简介：摘要目的探讨非亲缘不全相合供者造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血的疗效及安全性。方法回顾性分析2018年1月至2022年4月厦门大学附属中山医院收治的因重型β地中海贫血接受非亲缘不全相合异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)15例儿童受者的临床资料。15例均有1~2个HLA位点不相合，其中男8例，女7例；年龄7岁(3~12)岁；铁蛋白水平3 417.3(223~14 485)μg/L。预处理采用，由氟达拉滨(Flu)、白消安(Bu)和环磷酰胺(CTX)组成的FBC方案。移植物抗宿主病(GVHD)防治方案由环孢素(CsA)、吗替麦考酚酯(MMF)、抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)联合低剂量后置环磷酰胺(PTCy)和间充质干细胞组成。结果共完成移植15例；截至2022年4月1日，随访时间为24.1个月(11~49)个月；干细胞植入均成功，植入分析为完全供者嵌合体。中性粒细胞和血小板植入时间分别是12 d(11~22)d和14 d(8~38)d。死亡2例，预期2年的总生存率(OS)和无地中海贫血生存率(TFS)为86.67%。其中，移植后发生Ⅱ度以下急性移植物抗宿主病(aGVHD)5例，Ⅲ~Ⅳ度aGVHD 2例，局限型慢性移植物抗宿主病(cGVHD)3例，无广泛型cGVHD发生。巨细胞病毒和EB病毒均有5例受者激活。结论非亲缘HLA表型不全相合供者HSCT用于重型β地中海贫血的治疗是安全可行的。
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