简介：中枢神经系统(CNS)疾病的基因治疗研究中,基因转染载体的选择非常重要.在现有的病毒载体中,重组腺相关病毒(recombinedadeno-associatedvirus,rAAV)安全性好,无致突变性和免疫原性,可以重复多次使用;同腺病毒相比,rAAV的弥散性更强;同单纯疱疹病毒相比,rAAV无神经毒性;rAAV既可转染分裂期细胞,又可转染静止期细胞,可长期稳定表达目的基因.因此,被誉为"最可能成为第一个安全的基因药物载体".rAAV对CNS的特异高效转染受到rAAV的类型,转染基因的调控序列以及转染方法等因素的影响.
重组腺相关病毒对中枢神经系统特异性转染的基础研究
