简介：我，是一个选择恐瞑症重度患者，而且是“晚期”，早已病入膏肓了。
简介：摘要杜氏肌营养不良症（DMD）是严重的进行性遗传性肌肉疾病，由X染色体的DMD基因突变致抗肌萎缩蛋白丢失引起进行性肌无力和肌萎缩，最终导致患者死于心肌和呼吸肌衰竭。目前的基因治疗方法主要旨在恢复抗肌萎缩蛋白的表达，包括通读治疗、外显子跳跃治疗、载体介导的基因替代治疗和基因编辑治疗。文中综述了这些不同治疗方法的机制和临床研究的重要进展，并分析这些治疗面临的挑战及应用前景。
选择综合症
恢复杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白表达的治疗方法研究进展
